Lito Sousa em vídeo publicado nesta sexta (4) Reprodução A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação de um medicamento ainda em fase de teste para o caso de Lito, no tratamento da Creutzfeldt-Jakob. A substância, chamada ALN-6457, da Regeneron Pharmaceuticals, não tem registro comercial no Brasil nem representante legal no país — por isso, a liberação seguiu um rito excepcional, fora do fluxo padrão de importação de medicamentos.

O produto ainda está em estágio prévio ao desenvolvimento clínico, sem estudos clínicos formalmente iniciados para a doença priônica em seres humanos. Ou seja, Lito vai ser a primeira pessoa a testar a substância. O pedido de importação foi feito pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento do paciente, depois que Lito foi aceito em um programa de uso compassivo do medicamento.

De acordo com Mila Seidl, esposa do influenciador, ela quem solicitou a inclusão e articulou a ação conjunto para a autorização de importação que envolveu Ministério da Saúde, Hospital, Anvisa e FDA. A modalidade permite que pacientes sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a substâncias ainda em fase experimental, mesmo antes da conclusão dos testes clínicos que comprovariam sua segurança e eficácia em larga escala.

Segundo a Anvisa, a avaliação considerou que se trata de uma doença com evolução rápida e irreversível. Além disso, a autorização em caráter excepcional foi adotada diante da ausência de patrocinador ou representante responsável no Brasil. O g1 acionou a assessoria do influenciador e do Einstein para saber quando o medicamento deve ser importado e quando o tratamento começa, mas não obteve retorno até a publicação.

Lito Sousa posta novo vídeo após receber alta do hospital em SP Uma doença rara, rápida e sem cura A DCJ é uma doença priônica — causada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon, que se multiplica no cérebro e destrói neurônios, deixando no tecido cerebral um padrão de buracos que dá origem ao termo "espongiforme". A enfermidade é rara, progressiva e, até hoje, sem tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução.

Segundo o neurologista José Bauab, o príon se instala dentro do neurônio e o intoxica progressivamente. O efeito não fica restrito à célula isolada: a toxicidade também compromete a glia, tecido responsável por dar suporte e sustentação aos neurônios. "As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula", descreve Bauab.

No Brasil, a doença atinge principalmente pessoas mais velhas: a faixa de 55 a 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos — perfil diferente do caso de Lito, já que a forma esporádica costuma acometer pessoas entre 60 e 80 anos.

A literatura usada pelo Ministério da Saúde indica que cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de cinco meses — dado que reforça a gravidade do quadro relatado pela família de Lito. Entre as notificações analisadas, houve 290 registros de óbito pelo agravo, embora o boletim aponte falhas no preenchimento e acompanhamento dos dados.

Segundo levantamento do Ministério da Saúde, o Brasil registrou 547 casos confirmados da enfermidade entre 2005 e 2021 — período que corresponde aos primeiros 17 anos desde que a DCJ passou a integrar a lista de notificações compulsórias.